中心思想/takeaways

• 经济学以稀缺为前提。任何关于医疗保健的支出选择或决策都会产生机会成本。

• 经济学评估是一种比较分析形式，旨在评估干预措施成本和效益，为有效分配资源的提供参考。

• 成本效果分析中（CEA），使用的效果指标是一种有效性度量，例如某种筛查方法可以准确筛查的癌症例数，但无法比较采用不同效果指标的CEA模型结果。

• 成本效用分析，通常也称为成本效果分析（CUA），效果指标采用健康年数（healthy years）作为度量，健康年同时考虑了获得的生命年数（life years gained）和这些生命年数的质量（quality of life years gained）。一种常用的效果度量为QALY（quality-adjusted life years, 质量调整生命年）。

• 在具体建立CEA或CUA模型时，增量成本（∆C）和增量效果（∆E）都很重要。分析结果通常以ICER（incremental cost effectiveness ratio，增量成本效果比）表示， ICER=（C2−C1）/（E2−E1）=∆C/∆E。

• ICER可以图形方式在成本效益象限图上显示。在成本效益象限上比较新干预措施和对照措施时，可以在坐标原点和新干预措施点（增量成本和增量效果的交叉点）之间画一条线，ICER是这条线的斜率。如果ICER位于东南象限，则新干预措施具有成本效果并占优势地位（dominance）；位于西北象限，新干预措施将不具有成本效果并处于被劣势地位（dominated）；位于剩余两个象限，需要进一步分析和权衡。

• 净效益法（net benefit approach）是ICER的一种替代指标。在净效益法中，要么转换成本的单位，使其与效果单位相同，要么反之。

背景简介

经济学的基本前提是稀缺性，即资源有限（例如外科医生的时间、一个医院的高端设备、病房数、床位数等），而人的欲望无限（患者的无限需求）。面对有限或稀缺的资源，医疗保健部门（例如，医院）如何决定开什么药或提供什么建议给到患者，如何决定采用哪种新技术、新项目或新服务模式，如何确定和衡量金钱的价值（value for money）？在做出决策时，所有医疗保健部门和决策者都受到预算的限制。在公共系统中，用于医疗保健的预算通常分配给负责卫生和健康的部门，即使是私营医疗部门也通常以有限的预算来提供医疗保健服务，因为所有的花费都需要筹资。经济学评估有助于比较不同医疗保健项目、治疗、服务和干预措施的成本和结果。虽然评估结果不能直接为如何分配资源提供确定性答案，但可以明确以各种潜在方式分配资源时，可能发生的情况，为决策过程提供重要工具。

需要注意，医疗保健部门做出任何决策和选择都会产生机会成本。机会成本是卫生经济学的一个基本概念，即由于资源稀缺，在一项医疗干预措施或项目上投入资源不可避免将无法在其他医疗干预措施或项目上投入资源。在决定是否提供医疗干预、服务或项目时，最需要考虑的问题是这些干预措施、新服务能够达到什么样的健康改善程度。但天下没有免费的午餐！医疗干预措施或服务的成本越高，可用于其他干预或项目的资源就越少。然而，经济学评估不是财务核算或成本削减，它旨在通过评估采用不同技术或服务所花费成本和产生的利益，为高效决策提供参考。简而言之，经济学评估是对候选技术或服务可能带来的成本和结果做的一种对比分析，可以看出经济学评估最终目的是提供强有力信息，以便做出明智决策和选择，确保实施技术或项目所带来的利益可超过其机会成本，最终实现资源最大化配置。

经济学评估包括多种形式：成本效果分析（cost effectiveness analysis，CEA）、成本效益分析（cost benefit analysis，CBA）和成本效用分析（cost utility analysis，CUA）。因CBA在医疗保健部门的资源分配决策中使用度不高，本文聚焦CEA和CUA。需要注意，虽然在后续单独介绍成本效果分析和成本效用分析，但成本效果分析可视为一个“概括性”术语，成本效用分析可认为是成本效果分析的一种特殊类型。

成本效果分析：CEA（Cost Effectiveness Analysis）

CEA源于生产理论，试图在相同成本下可以带来更多健康收益，或者以较低成本实现相同的健康收益。CEA中使用的社会决策方法基于的前提：经济学评估目的是最大化决策者想要最大化的任何东西。因此，只有决策者认为相关的成本和收益才需在分析中予以考虑。决策者可以是整个社会、公共系统、卫生部门、患者及其照顾者或家庭。可以看出，CEA结果的解读部分取决于决策者的观点。在医疗保健领域，CEA中经常只纳入与医疗保健系统相关的成本，其依据是医疗保健预算应该用于最大化健康收益。利用不同干预措施的增量成本效果比信息（ICER，由CEA产出），可以利用固定预算最大化健康收益。或者，可以预先设定获得单个效果单位的愿意支付的价格，并用作决策准则。实际上，决策时必须确定一个单一预算，以便遵循预算最大化方法（假设决策者希望利用医疗卫生预算来最大化健康获益）。但是，如前所述，只有属于医疗卫生预算范畴下的成本才会纳入分析，如果社会作为一个决策者（社会视角的决策），这可能会导致次优决策，因为忽略了医疗卫生预算以外的成本，例如，疾病和照护带来的生产力损失。具体可参考英国报销决策机构NICE指南。

CEA中的效果指标使用自然单位来衡量（例如干预或技术挽救的寿命年数、检测到的癌症例数、血压降低幅度、避免的心脏病发作例数等）。假设一个临床研究使用体重指数（BMI）作为主要效果指标。研究表明，相较于体重正常人群，体重较高和较低人群的健康风险均更高。下图显示当BMI每降低1个单位，健康风险降低幅度是如何变化的。如果BMI作为效果指标具有一致性，则在未知人群中开展同样研究，可以得出一致的结果。但下图显示出情况并非如此，就性别来看，男女在BMI对健康风险的作用上具有显著的性别差异，因此BMI不适宜作为CEA合适的健康效果。

CEA的设计实施相对简单。然而，由于CEA只考虑健康效果的单个维度，例如筛查避免的癌症病例--数量维度，因此无法将效果的其他方面纳入考虑。实际中，CEA通常只考虑干预措施每挽救一个生命年的成本，不会捕捉到干预措施对生活质量的潜在重要影响。此外，针对不同目标的不同干预措施产生的健康效果无法进行比较，例如，干预A每降低1个单位的高血压需要成本50元，干预B每筛查出1个癌症病例需要成本200元，决策者在干预A和B之间如何决策，CEA通常无法回答（100元降低1个单位高血压和50元筛查出1个癌症病例的价值哪个更高？）。CEA另一个不足在于，有时候健康效果的测量指标与健康本身之间的关系不清楚（健康效果指标无实际临床意义），例如，当效果指标是生物学测量时，如肿瘤反应或前列腺特异性抗原读数，它的变化对于健康意味着什么，CEA通常很难回答，而成本效用分析可解决上述问题。

成本效用分析：CUA（Cost Utility Analysis）

CUA通常被视为CEA的高级版本，一般也可以叫做CEA。这两种分析在衡量健康效果方面存在差异。在CUA中，效果以“健康年”（healthy years）作为测量指标。健康年由多维效用测量表示，将获得的寿命年数（life years）与对这些寿命年数的质量(quality of life years)相结合。衡量健康年的指标包括质量调整寿命年（QALY, quality-adjusted life year）和伤残调整寿命年（DALY, disability-adjusted life year）, 都可用于测量干预效果。自1990年代以来，QALY已逐渐成为CUA的主流健康效果指标。

在前一段中，我们提到了基于效用的测量。效用（utility）是一种对偏好的测量，是个体或社会对特定健康状态的偏好或价值的衡量。通常，最大值为1，代表完全健康/完美健康，最小值为0，代表死亡。然而，有时也会出现比死亡更糟糕的健康状态，此时效用是负值。这些效用值可以与生存数据相结合，计算QALY。例如，某人当前处于一个效用值为0.5的健康状态，其预期寿命为4年（此人的健康状态在4年内--即死亡前--不会恶化或改善，保持稳定状态）。对于这个人来说，其QALY= 4 × 0.5 = 2。然而，这个人可能会接受某种治疗，从而改善健康，这时，此人健康状态的效用值可能提升至0.9，其预期寿命提升至8年，QALY则变为0.9 × 8 = 7.2。因此，治疗给这个人带来的获益可表示为获得的QALY值= 7.2 - 2 = 5.2 QALYs（下图）。CUA相对于CEA的一个显著优势：CUA允许在目标不同的多种健康干预之间和内部开展成本效果比较。例如，在CEA中，我们只能比较均将筛查到的癌症病例作为健康效果（目标相同）的若干种筛查方案的成本效果；如果使用QALY作为健康效果，可以比较癌症筛查方案与降低血压的干预之间（目标不同）的成本效果。

增量成本效果比（ICER, Incremental Cost Effectiveness Ratio)

CEA和CUA均旨在比较两种或多种干预措施的成本和效果（如下图）。

为了准确反映新干预措施的机会成本，应该与对照措施比较，通常是标准措施或标准疗法。新干预措施带来的增量成本和增量效果可以用成本效果平面图表示（下图）。该图由四个象限组成，其中增量成本位于竖轴，增量效果位于横轴。东北象限中的任何点都意味着新干预相较于对照干预具有更高的成本和更好的效果；东南象限意味着较低的成本和更好的效果；西北象限意味着更高的成本和更差的效果；西南象限意味着更低的成本和更差的效果。

CEA或CUA分析结果通常用增量成本效果比（ICER, Incremental Cost Effectiveness Ratio）表示。ICER表示新干预措施相对于对照措施产生的增量成本，除以新干预措施相对于对照措施带来的增量效果。ICER计算公式：

ICER=（C2−C1）/（E2−E1）=∆C/∆E

通过对比对照措施，确定增量成本、增量效果和ICER，进一步确定新干预措施的成本效果。如果干预措施与自身对比，增量成本与增量效果均为0，在平面图上，表示为坐标原点（横竖轴交叉点）。当比较干预措施和对照措施时，计算相应的增量成本和增量效果，则可以在平面图上画出一个“干预点”，在坐标原点和“干预点”之间连接一条线，则为ICER，代表这条线的斜率。如果ICER位于东南象限，ICER为负值（负的增量成本/正的增量QALY），表明新干预具有成本效益（成本更低、效果更好）；换句话说，新干预措施相对于对照措施具有优势（dominate the control arm）。如果ICER位于西北象限，ICER同样为负值（正的增量成本/负的增量QALY），但新干预不具有成本效益（成本更高、效果更差），即相较于对照措施处于劣势（dominated）。位于西南和东北象限的ICER均为正值，要考虑权衡：东北象限，虽然成本较高，但新干预措施效果更好；同样，西南象限，虽然成本较低，但干预效果更差。

当ICER落入东北或西南象限时该怎么办？在这些情况下，ICER将与事先设定的最高值比较，即新干预满足什么样的条件和水平时，可被视为具有成本效益。最高值可以是对干预效果的支付意愿，例如，社会或决策者对每获得一个QALY愿意支付的成本，也代表着社会或决策者对一个QALY所赋予的价值。在CEA中，最高值通常也被称为成本效果阈值（cost-effectiveness threshold）或支付意愿（willingness to pay）阈值。ICET与成本效果阈值比较规则如下：

如果新干预措施效果更好，但成本也更高，则有：（1）ICER < 阈值，相较于对照措施，新干预具有成本效果 (2) ICER > 阈值，相较于对照措施，新干预不具有成本效果

如果新干预成本更低同时效果也更差，则有：（1）ICER < 阈值，相较于对照措施，新干预不具有成本效果 （2） ICER > 阈值，相较于对照措施，新干预具有成本效果

当ICER等于阈值时，意味着无论采用新干预措施还是放弃新干预措施，卫生系统的生产效率保持不变，在这种情况下，CEA无法给出建设性参考意见。

净效益法(Net Benefit Approach)

计算正确的ICER来确定干预措施的成本效果非常重要，但使用不适合的对照措施可能在计算ICER时产生误差，且ICER是一个比（ratio），在进一步运用时可能产生数学和统计运算不便。因此，ICER的一个替代指标 -- 净效益法，即要么将成本转换为与效果相同的测量单位，要么将效果转换为与成本相同的测量单位。例如，成本的单位为元（￥），效果的单位为QALY，如何在元和QALY之间相互转化，则需要一个“汇率”：元/QALY，即成本效果阈值。

如果把效果指标和“汇率”相乘，就可以将效果转化为一个用货币衡量的指标，如此则可计算净货币化收益（Net Monetary Benefit, NMB）：货币化增量效果减去本身就为货币化的增量成本。当然，也可以通过成本除以“汇率”将成本转化为一个用效果衡量的指标，此时可以计算净健康收益（Net Health Benefit, NHB）：增量效果减去“效果化”的增量成本。无论用NMB还是NHB，具有最高的净收益（Net Benefit）干预措施具有成本效果。

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