转自：泰格医药

产品类型：基因编辑实现突破，细胞疗法仍是主流

在全球已获批的CGT产品中，细胞疗法占据主导地位，共有60款获批上市；此外，还有基因疗法20款，组织疗法18款以及溶瘤病毒4款。从作用机制看，获批的细胞疗法主要包括T细胞和干细胞疗法，各有17款。

20款基因疗法中，最引人注目的是CRISPR Therapeutics与Vertex公司联合开发的Casgevy（exagamglogene autotemcel），用于治疗镰状细胞病（SCD），标志着全球首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法正式进入临床应用，为精准医疗开辟了新纪元。

其他已获批的CGT产品还包括18款组织疗法和4款溶瘤病毒产品。目前在中国大陆，获批上市的CGT产品累计有8款，其中6款为CAR-T细胞疗法，另两款分别为基因疗法和溶瘤病毒疗法。

近5年来，全球获批的CGT领域产品以细胞疗法居多，尤其是2023年批准上市的细胞疗法达到7款，2024年已获批4款。基因疗法在2022年和2023年分别获批4款和3款，溶瘤病毒近5年来仅2021年有1款产品获批上市。

▲ 近5年批准上市的CGT疗法数量

适应症：实体瘤已有突破，CAR-T疗法聚焦血液瘤

从适应症来看， CGT产品已覆盖血液肿瘤、实体瘤及罕见病等多种疾病领域。尤其是在血液肿瘤领域，CAR-T细胞疗法表现尤为亮眼。已获批用于治疗血液肿瘤的12款CGT产品均为CAR-T细胞疗法。

尽管CAR-T疗法在血液瘤领域“高歌猛进”，但对实体瘤治疗的突破相对有限。然而创新从未停歇。TECELRA等新疗法的获批上市，展示了CGT在治疗实体瘤方面的巨大潜力。全球针对实体瘤已获批上市的CGT产品达到16款，其中，细胞疗法9款，树突细胞癌症疫苗5款，另外2款分别为TCR-T疗法和TIL疗法。涵盖黑色素瘤、胶质母细胞瘤和肾细胞癌等实体瘤类型。

从2020年到2024年，全球新批准上市用于实体瘤的CGT疗法有4款，分别为前文所述Adaptimmune的TCR-T疗法Tecelra，用于治疗滑膜肉瘤，售价高达72.7万美元；Iovance Biotherapeutics研发的TIL疗法lifileucel，用于治疗黑色素瘤，售价51.5万美元，其他两款分别为一款基因疗法和一款溶瘤病毒疗法，分别用于治疗非肌层浸润性膀胱癌和胶质母细胞瘤，可见CGT在实体瘤领域正不断创造新的突破。

非肿瘤适应症方面，CGT同样展现了广阔的应用前景。细胞疗法目前获批了39款产品，应用于烧伤、软骨损伤等多种适应症；而基因疗法已批准17款产品，主要适应症包括B型血友病、β-地中海贫血、镰状细胞病等；组织疗法获批的产品18款，用于烧伤、角膜缘干细胞缺陷等。

商业化前景：两款跻身“重磅炸弹”，多款产品快速增长

CGT产品研发成本高，生产工艺复杂，导致其价格极为高昂。在商业化方面，2023年，全球16款主要CGT产品的总销售额超过54亿美元，其中吉利德的Yescarta和诺华的Zolgensma已突破10亿美元，分别为14.98亿美元和12.14亿美元，双双跻身成为名副其实的“重磅炸弹”。

在这些CGT产品中，CAR-T疗法是市场的主流，7款产品的总销售额超过37亿美元，同比增长约37%。其中，除吉利德的Yescarta外，2023年诺华的Kymriah销售额达到5.08亿美元，传奇生物的Carvykti销售额达到约5亿美元。从增速来看，多款CAR-T产品销售额增长较快，其中Carvykti同比增长达到275%，BMS的Breyanzi同比增长100%，Yescarta在高基数的基础上同比增长达29%。

在国内，已有6款CAR-T疗法获批上市，传奇生物的Carvykti更是备受瞩目。据《Nature》杂志预测，Carvykti在2027年将成为全球最畅销的细胞疗法。强生则预计，二线适应症在美国获批后，Carvykti在2024年的销售收入将突破10亿美元，未来的销售峰值会超过50亿美元，而在中国的获批上市无疑将加速这一进程。

相信在未来随着获批的CGT产品数量越来越多，研发、生产和制备技术越来越成熟，CGT产品的商业化还将继续加速。

泰格医药CGT解决方案：赋能未来，助力突破

面对复杂多变的临床研发需求和挑战，泰格医药汇聚 CGT领域资深专家，提供从免疫细胞、干细胞到基因治疗的全方位解决方案。我们在CGT领域已积累了丰富的项目经验，涵盖了CAR-T、CAR-NK、TCR-T、TIL、干细胞、基因治疗等多种CGT产品类型，其中CGT临床试验80余项，干细胞临床试验20余项，体细胞和基因疗法临床试验60余项，覆盖多发性骨髓瘤、淋巴瘤、血友病、罕见疾病、自身免疫疾病等20余个适应症和治疗领域。

（转自：泰格医药）