5月13日,北京协和医院为一名8岁的杜氏肌营养不良(DMD)患者开出药品地夫可特。这是该药在我国内地的首张处方。这类罕见病患者也由此实现了从“有药可用”到“有药可选”。
罕见病DMD临床急需药品临时进口交接“感谢国家的好政策!”9时许,在协和医院罕见病联合门诊三诊室,杜氏肌营养不良患儿阳阳的父亲王先生,接过神经科副主任戴毅开具的地夫可特处方。阳阳今年8岁,此前只能选用糖皮质激素类药物泼尼松治疗。用药期间,患儿体重增加的副作用愈发严重。王先生说:“如今有了更好的选择,我们一家都觉得治疗有了希望。”
地夫可特药品杜氏肌营养不良是一种遗传性神经肌肉罕见病。我国目前有7万多名该病患者。戴毅介绍,该病尚无治愈方法,使用糖皮质激素可以延缓疾病进展,但存在较为明显的副作用。“患者需要长期服药,使用副作用更小的药物有利于维持治疗。”
2017年2月,地夫可特被美国药监局批准用于2岁以上杜氏肌营养不良患者治疗。该药的优势是,对患者疾病所处阶段无限制,适用人群更广泛,体重增加等不良反应的发生率更低,整体治疗效果更为显著。但此前,国内没有引入该药品。
在协和医院罕见病联合门诊,首张地夫可特药品处方开出两个多月前,为了满足患者用药需求,协和医院按照临床急需药品的相关要求,向国家药监局提出了临时进口地夫可特片,并在该院定点用于杜氏肌营养不良患者的申请。经多部门共同努力,项目仅用62个工作日即获批准并实现临床应用。
摄影 孙良
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