极目新闻记者 刘迅

通讯员 高琛琛 张璟祎

8岁男童被确诊患上凶险的罕见病,生命危在旦夕,幸运的是,治疗该病的救命药——“依库珠单抗”被纳入新版医保目录,于2024年1月1日起正式实施,这也意味着一支2万多元的“天价药”,经医保支付报销后,每支价格约千元,1月10日,该患儿注射“依库珠单抗”后,病情得到了控制,这也是该款“天价药”进入医保后,湖北首位受益患儿。

微信图片_20240129194953.jpg小羽出院回家前,向武汉儿童医院肾病内科主任王筱雯团队送上锦旗

发病率仅为7/100万

8岁男童患上罕见病

8岁男孩小羽(化名)老家在仙桃,平时身体不错,性格也很开朗。2024年元旦期间,小羽突然出现腹痛、腹泻、头痛,休息了两天症状反倒加重。妈妈刘女士回忆,1月4日,孩子出现呕吐、高烧、“酱油尿”等症状,送到当地医院后,考虑病情太重,连夜被转往武汉儿童医院。

经该院重症医学科、肾病内科等多学科会诊,小羽被诊断为“非典型溶血尿毒综合征”,这是一种非常凶险的罕见病,发病率仅为7/100万,已被纳入我国第一批罕见病目录。

武汉儿童医院肾病内科主任王筱雯表示,该病是全身性血栓性微血管病的一种,会导致微血管溶血性贫血、血小板减少和急性肾损伤等严重后果。由于预后差,在急性发作期时患者的死亡率高达25%,而挺过急性期的患儿也极大可能发展为终末期肾病,甚至死亡。

“看着儿子被送进重症监护室,我整个人都懵了。”刘女士说,当时已是凌晨三四点,她一个人守在ICU门外,边哭边抱着手机搜索治疗方案,她甚至做好了卖房的准备,说什么也要给孩子凑钱治病。

特效药进医保

我省首位患儿受益

小羽是幸运的。在给他紧急对症治疗的同时,王筱雯主任也确定了药品的最新价格情况。据了解,治疗这种罕见病的特效药——“依库珠单抗”,在2023年底被纳入国家新版医保目录后,2024年1月1日起正式执行新价格。这也意味着,这种特效药经过医保谈判后,药价大幅下降,从过去每支2.06万元,到现在医保报销后,每支药品价格约千元。

按照治疗方案,小羽一次需注射2支依库珠单抗,前3周需每周注射一次,后面每半个月注射一次,治疗持续半年。

刘女士算了一笔账,如果在降价前用药,整个周期药费将会接近50万元;药品纳入医保目录后,除去医保报销部分,个人自费2万余元,整体可节省40余万元,而这一利好消息,让刘女士带娃治疗更有了底气。

1月10日,小羽在武汉儿童医院肾病内科注射了该药。经过三周的治疗,小羽的黄疸、贫血等指标有了改善。刘女士说,孩子脸色变得红润了,精神也好多了,全家人又看到了希望。据了解,小羽是该药被纳入国家医保新目录后,湖北首位受益的患儿。

微信图片_20240129194942.jpg王筱雯主任检查孩子恢复情况

患儿家长重燃生活希望

专家期待更多罕见病被关注

1月29日,小羽出院回家,后面将按规定时间回医院治疗即可。极目新闻记者看到,当天另一名患“非典型溶血尿毒综合征”的女童也住进武汉儿童医院肾病内科,准备接受该药物的治疗。

“特效药降价这一好消息,让不少患儿和家长重新燃起了生的希望。”王筱雯主任感慨,未来还有更多患儿受益。她介绍,近十年来,该院接诊了二十多名“非典型溶血尿毒综合征”的患儿,2022年11月该药获批进入我国临床前,按照诊疗规范,大部分患儿使用激素类或免疫抑制剂治疗,但有一定的副作用;对于肾脏严重受损的患儿,还需通过血浆置换治疗,生活质量很差。此次价格调整,无疑是一大利好消息。

罕见病患病人群少、市场需求少、药物研发成本高,用于预防、治疗罕见病的特效药物价格不菲,因此又被称为“孤儿药”。

近年来,国家致力于提高罕见病患者用药的可及性。2023年底,《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2023年)》中,新增了15种罕见病用药,覆盖16个罕见病病种,其中依库珠单抗位列其中。

“每一个小群体,都应该被看见、被关注。”王筱雯期待,保障罕见病患者用药,实现医保落地的意义举足轻重,期待更多的罕见病患儿战胜病魔、重获健康。

(通讯员张祖国供图)

(来源:极目新闻)

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