你知道吗,面对过敏性休克最重要的急救药物便是肾上腺素,没有第二种药物选择。据了解,目前全球市场上流通着一款肾上腺素笔——EpiPen,它是目前市场上使用最为广泛的预充式肾上腺素注射装置

然而ARS 制药公司进行了肾上腺素的给药装置创新,研发出新型肾上腺素鼻喷雾剂Neffy。并表示该产品可以延缓解决辉瑞制药EpiPen所产生的过敏反应。

新型肾上腺素鼻喷雾剂有望获批首个经鼻给药方式

据悉,ARS制药公司的新型肾上腺素鼻喷雾剂上市申请FDA受理这家总部位于圣地亚哥的公司将于明年年中获其审批结果。

该候选药物名为Neffy,旨在通过一种小型、快速给药且可靠的鼻喷雾剂提供类似于肾上腺素注射装置的吸收效果ARS 制药公司表示辉瑞的EpiPen也有一些局限性导致紧急情况下患者治疗受到延迟或得不到治疗,这些原因包括患者对针头的恐惧、缺乏便携性、与针头相关的安全问题以及设备的复杂性等而该产品Neffy可以解决上述痛点

这款新药申请是基于四项临床试验数据,这些试验评估了通过 Neffy 鼻喷雾剂输送2mg 剂量肾上腺素的效果。不但评估了成人患者和护理人员对该药物的使用情况,而且对体重在30公斤或以上的儿童进行了治疗测试。

如果获批,Neffy将成为美国第一个用于治疗过敏反应的非注射药物。ARS制药公司预测,60%的肾上腺素笔使用者将在鼻喷雾剂获批后立即改用Neffy。

国内预充式注射装备市场未来可期

相反,目前我国肾上腺素笔这种救命神器在国内市场几乎是一片空白的!

一般肾上腺素作为抢救首选用药,有“救命仙丹”之说法,但也有“魔鬼之药”一说。例如过敏性休克,一般病情进展迅速,在接触过敏原后短时间内就可能发生吸困难全身易见的皮疹等症状,严重者还会几分钟内因血压严重下降而发生意识丧失。而救治过敏性休克的首选急救药物便是肾上腺素,如果肾上腺素使用不当,严重可导致患者死亡。因此国家食监局对此产品的引进慎之又慎,但由于患者需求市场庞大,预计这种预充式注射装备未来市场前景将十分可观。

创新过渡的黄金赛道——改良型新药

近年来,随着我国仿制药的竞争越来越激烈,而创新药的高投入、高风险始终存在,越来越多的药企更青睐于研发以505(b)(2)方式获批的新药(即创新型制剂)。上述ARS制药公司所研发的新产品Neffy便是以这种方式的改良型新药,他们对药物进行剂型创新从而满足多样化临床需求。

根据《Nat. Rev. Drug Discov》的统计,改良型新药的研发成功率远高于创新药及生物制品,其研发成功率是创新药的3.6倍,是生物制药的1.9倍不难看出,改良型新药研发难度介于源头创新药和一般仿制药之间,拥有低投入高回报的特点,具体还包括:

l 改良型新药具有更高研发效率。一般改良型新药是在已上市药物API基础上进行研发的,可以避免许多重复试验,所以有着更高的研发效率、更小的研发投入、更低的投资风险、更快的上市速度。

l 相较来说,改良型新药技术壁垒高,但生命周期长且回报率高。与仿制药相比,改良型新药技术壁垒更高且制剂制备更复杂,所以市场独占期长达3-5年,生命周期长,获得更高的回报率。

l 对于制剂改良型新药而言,通过针对现有上市药物所存在的痛点进行制剂创新。不但可以满足多样化临床需求,还可以扩大适应症范围,使得创新制剂药企在药物管线的开发、储备上具备更好的灵活性与全局性。

例如百亿神药氯吡格雷的改良型新药之路,很长一段时间内仅有口服片剂上市。1997年氯吡格雷在美国率先上市,凭借疗效好、不良反应小等优点,2011年全球销售总额达到了99.3亿美元的峰值!但2012年5月17日,随着氯吡格雷在美国市场专利保护到期,引爆药企的仿制热潮,该原研药的全球销量也随之开始下滑。这时,众多制药公司包括原研公司在内,逐渐转向氯吡格雷创新制剂的研发新赛道,然而研发进程均无重大进展。

值得一提的是,2021 年氯吡格雷/阿司匹林片单片复方制剂(SPC)获我国药品监督管理局批准上市,为ACS 双联抗血小板用药带来新选择。众所周知,氯吡格雷和阿司匹林都是抗血小板类药物,但临床上,通常两种药物联合使用,以加强抗凝功能。这种创新“片中片”剂型,实现每日一片,简化了治疗方案,且减少患者用药的经济负担,能够进一步提高治疗依从性,达到整体临床获益。

l 制剂改良型新药具有“平台化研发”特点。一般技术平台基础建立后,更容易进行技术的延展与迭代,从而实现批量化应用,大幅提高研发效率。

虽然目前新药研发失败的风险越来越高,新靶点开发越来越难,但在我国带量采购和鼓励药品创新等政策影响下,改良型新药将持续被市场看好,对于一些有志于转型升级的仿制药药企,改良型新药不失为一种理想选择。

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