你知道吗，面对过敏性休克最重要的急救药物便是肾上腺素，没有第二种药物可选择。据了解，目前全球市场上流通着一款肾上腺素笔——EpiPen，它是目前市场上使用最为广泛的预充式肾上腺素注射装置。

然而ARS 制药公司进行了肾上腺素的给药装置创新，研发出新型肾上腺素鼻喷雾剂Neffy。并表示该产品可以延缓或解决辉瑞制药的EpiPen所产生的过敏反应。

新型肾上腺素鼻喷雾剂有望获批首个经鼻给药方式

据悉，ARS制药公司的新型肾上腺素鼻喷雾剂上市申请已获FDA受理，这家总部位于圣地亚哥的公司将于明年年中获其审批结果。

该候选药物名为Neffy，旨在通过一种小型、快速给药且可靠的鼻喷雾剂，提供类似于肾上腺素注射装置的吸收效果。ARS 制药公司表示辉瑞的EpiPen也有一些局限性导致紧急情况下患者治疗受到延迟或得不到治疗，这些原因包括患者对针头的恐惧、缺乏便携性、与针头相关的安全问题以及设备的复杂性等，而该产品Neffy可以解决上述痛点。

这款新药申请是基于四项临床试验数据，这些试验评估了通过 Neffy 鼻喷雾剂输送2mg 剂量肾上腺素的效果。不但评估了成人患者和护理人员对该药物的使用情况，而且对体重在30公斤或以上的儿童进行了治疗测试。

如果获批，Neffy将成为美国第一个用于治疗过敏反应的非注射药物。ARS制药公司预测，60%的肾上腺素笔使用者将在鼻喷雾剂获批后立即改用Neffy。

国内预充式注射装备市场未来可期

相反，目前我国肾上腺素笔这种“救命神器”在国内市场几乎是一片空白的！

一般肾上腺素作为抢救首选用药，有“救命仙丹”之说法，但也有“魔鬼之药”一说。例如过敏性休克，一般病情进展迅速，在接触过敏原后短时间内就可能发生呼吸困难、全身易见的皮疹等症状，严重者还会几分钟内因血压严重下降而发生意识丧失。而救治过敏性休克的首选急救药物便是肾上腺素，如果肾上腺素使用不当，严重可导致患者死亡。因此国家食品药监局对此产品的引进慎之又慎，但由于患者需求市场庞大，预计这种预充式注射装备未来市场前景将十分可观。

创新过渡的黄金赛道——改良型新药

近年来，随着我国仿制药的竞争越来越激烈，而创新药的高投入、高风险始终存在，越来越多的药企更青睐于研发以505（b）（2）方式获批的新药（即创新型制剂）。上述ARS制药公司所研发的新产品Neffy便是以这种方式的改良型新药，他们对药物进行剂型创新从而满足多样化临床需求。

根据《Nat. Rev. Drug Discov》的统计，改良型新药的研发成功率远高于创新药及生物制品，其研发成功率是创新药的3.6倍，是生物制药的1.9倍。不难看出，改良型新药研发难度介于源头创新药和一般仿制药之间，拥有低投入高回报的特点，具体还包括：

l 改良型新药具有更高研发效率。一般改良型新药是在已上市药物API基础上进行研发的，可以避免许多重复试验，所以有着更高的研发效率、更小的研发投入、更低的投资风险、更快的上市速度。

l 相较来说，改良型新药技术壁垒高，但生命周期长且回报率高。与仿制药相比，改良型新药技术壁垒更高且制剂制备更复杂，所以市场独占期长达3-5年，生命周期长，获得更高的回报率。

l 对于制剂改良型新药而言，通过针对现有上市药物所存在的痛点进行制剂创新。不但可以满足多样化临床需求，还可以扩大适应症范围，使得创新制剂药企在药物管线的开发、储备上具备更好的灵活性与全局性。

例如百亿神药氯吡格雷的改良型新药之路，很长一段时间内仅有口服片剂上市。1997年氯吡格雷在美国率先上市，凭借疗效好、不良反应小等优点，2011年全球销售总额达到了99.3亿美元的峰值！但2012年5月17日，随着氯吡格雷在美国市场专利保护到期，引爆药企的仿制热潮，该原研药的全球销量也随之开始下滑。这时，众多制药公司包括原研公司在内，逐渐转向氯吡格雷创新制剂的研发新赛道，然而研发进程均无重大进展。

值得一提的是，2021 年氯吡格雷/阿司匹林片单片复方制剂（SPC）获我国药品监督管理局批准上市，为ACS 双联抗血小板用药带来新选择。众所周知，氯吡格雷和阿司匹林都是抗血小板类药物，但临床上，通常两种药物联合使用，以加强抗凝功能。这种创新“片中片”剂型，实现每日一片，简化了治疗方案，且减少患者用药的经济负担，能够进一步提高治疗依从性，达到整体临床获益。

l 制剂改良型新药具有“平台化研发”特点。一般技术平台基础建立后，更容易进行技术的延展与迭代，从而实现批量化应用，大幅提高研发效率。

虽然目前新药研发失败的风险越来越高，新靶点开发越来越难，但在我国带量采购和鼓励药品创新等政策影响下，改良型新药将持续被市场看好，对于一些有志于转型升级的仿制药药企，改良型新药不失为一种理想选择。

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