显著降低癫痫发作！iPS来源神经元细胞药物临床新进展！-生命之码

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近日，Neurona Therapeutics公布了其来源于人诱导多能干细胞（iPSC）的一种神经元细胞治疗药物NRTX-1001用于治疗内侧颞叶癫痫（MTLE）的1/2期临床试验最新数据。

关于“内侧颞叶癫痫”

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内侧颞叶癫痫（MTLE）是成人中最常见的局灶性癫痫类型，主要影响颞叶的内部结构，癫痫发作通常始于称为海马的结构。

对于对抗癫痫药物有耐药性的癫痫患者，可以选择癫痫手术，即通过手术切除或激光消融受损的颞叶。然而，目前的手术选择并不是对所有人都有效，而且具有组织破坏性以及可能造成严重的的副作用。

此外，尽管使用批准的药物进行治疗，但仍有25%至35%的人复发，这也意味着在癫痫治疗领域还有巨大的医疗需求。

关于神经元细胞治疗药物

——NRTX-1001

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NRTX-1001是一种的来源于人诱导多能干细胞（iPSC）神经元细胞治疗药物，其采用Neurona专有的制造工艺。

NRTX-1001包括分泌抑制性神经递质γ-氨基丁酸（GABA）的中间神经元。作为一次性给药疗法，该药物提供局部长期GABAergic抑制，以重新平衡和修复由神经元过度兴奋引起的癫痫以及其他神经系统疾病。

▲ 再生人内侧神经节隆起(MGE)细胞平台（图片来源：Neurona官网）

该项多中心1/2期临床试验旨在评估单次给药NRTX-1001治疗耐药MTLE患者的安全性和有效性。该试验的第一阶段是一项开放标签的剂量递增研究，涉及多达10名MTLE患者，其中5名患者接受低剂量治疗，5名患者接受更高剂量治疗。

在此次公布的初始数据显示：首位具有9年癫痫发作史的患者在NRTX-1001给药后三个月的随访期间，未观察到与NRTX-1001治疗相关的严重不良事件，并且显著减少了患者癫痫发作频率，患者癫痫发作次数由平均每月30次以上减少到到三个月仅4次癫痫发作。

总体上，该疗法已显示出良好的安全性与耐受性，具有单剂量治愈潜力。

基于iPS的细胞治疗

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该款候选产品基于Neurona建立的强大再生平台，同样属于iPSC衍生的细胞治疗。这种iPSC细胞疗法的其中一个好处是由于这种细胞酷似人类的胚胎干细胞，从而具有超强的分化能力。

神经退行性疾病是神经元结构或功能逐渐丧失甚至死亡而导致功能障的一类疾病，包括肌萎缩侧索硬化症、帕金森病、阿尔茨海默病、亨廷顿氏病以及脊髓性肌萎缩症等；目前，这类疾病病因尚不明确也无法治愈。而iPSC技术为这一疾病领域带来新的治愈希望。

目前，Aspen Neuroscience公司在iPSC领域布局了两款治疗帕金森病的产品，分别为ANPD001和ANPD002，该项目正处于早期研发阶段。

拜耳旗下BlueRock Therapeutics公司主要iPSC候选产品MSK-DA01在2021年成功完成首位帕金森病患者移植。2021年7月，DA01项目获得FDA的快速通道资格认定。目前，该疗法处于1期临床阶段。

目前国内，中昱控股·生命之码的科研团队未来智人通过将人诱导多能干细胞iPSCs定向诱导分化得到了神经干细胞，在中国处于领先水平，细胞代数为P0更年轻，个头小，能穿透血脑屏障，具有领先的临床应用优势，现hiPSCs临床试验也在稳步开展中。

*素材整理自网络，侵删

中昱控股·生命之码拥有国际领先的诱导多能干细胞技术和生产能力，是国内唯一一家致力于iPS干细胞技术推广、运用和服务的专业机构。

科研团队未来智人为全球三大顶尖iPSCs团队之一，拥有自主研发、获60余项发明专利的第三代episomal重编程系统。公司主营业务包括：诱导多能干细胞向间充质干细胞、免疫细胞、血管内皮祖细胞及神经干细胞等细胞的定向分化、细胞存储、重塑体研发应用、相关科研试剂及技术服务等。

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