意外突变!CRISPR-Cas9应用依旧任重道远

科技工作者之家

发布时间:07-0111:08

CRISPR和DNA片段

当地时间6月29日,美国“物理学组织”网站报道,来自英国弗朗西斯克里克研究所、美国哥伦比亚大学和美国俄勒冈健康与科学大学的三个独立研究团队在测试利用CRISPR-Cas9基因编辑系统改变人类胚胎遗传缺陷的可能性时发现,该系统可能导致基因组发生意外的突变。

相关论文已经在bioRxiv预印本服务器上发布,同时正在等待同行评审。

在这三项独立的研究中,科学家们利用CRISPR-Cas9基因编辑系统分别修复了对胎儿发育有重大影响的突变、已知的致盲突变和已知会导致心脏问题的突变,结果发现,第一个案例的靶位点附近出现了大量不希望发生的变化,第二个案例中出现了染色体的大片段缺失,而第三个案例的靶位点附近也出现了多个意外的突变位点。

近年来,科学家们一直在实验动物身上使用CRISPR-Cas9基因编辑技术来测试该技术在人类身上安全使用的可能性。医学科学家们希望这项技术可以用于修复导致健康问题的胚胎突变,甚至有人提出,这项技术有一天可能会被用来提高人类的某些能力。

不幸的是,CRISPR-Cas9基因编辑技术在实验室动物身上得到的结果喜忧参半:在许多情况下,导致疾病的基因突变得到了修复,胚胎可以健康地长到成年。但这项技术远没有预期的那么精确:不仅存在 “脱靶”效应,而且有时被切割的基因组还会以意想不到的方式修复。正因为存在这些问题,所以目前这项技术并不允许被用于人类。

但是科学家们一直希望整个基因编辑系统可以在人类身上更好地工作。需要注意的是,在进行这类研究之前,研究人员必须得到政府的许可,并在研究后摧毁所有的胚胎,任何胚胎的培养都不能超过规定期限。

科界原创 编译:花花 审稿:西莫 责编:程建兰

期刊来源:bioRxiv

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原文链接:

https://phys.org/news/2020-06-unwanted-human-embryo-genome-crispr-cas9.html

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