1个月研制出新冠疫苗、融资近30亿美元不差钱……揭秘生物技术“独角兽”Moderna

前瞻网

2020-02-26 15:51深圳前瞻资讯股份有限公司
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最近一段时间,生物与制药领域的“黑马”们纷纷迎来了自己的高光时刻。自新冠病毒疫情爆发以来,国内外许多药企加入治疗药物与疫苗的研发,如吉利德、Moderna、再生元、葛兰素史克、三叶草生物等。目前除吉利德研发的瑞德西韦为既有药物外,Moderna、三叶草生物也完成了候选疫苗的制备。来自中国疫苗行业协会统计,截止2月11日,共有18家国内企业机构正在开展新冠肺炎疫苗的研制工作。

在投身于新型冠状病毒(2019-nCoV)疫苗或疗法的生物技术大军中,由哈佛团队创办的mRNA疗法新锐——Moderna成为最有力的竞争者之一。

历时一个月攻坚,Moderna宣布已快速开发出了应用于新冠肺炎的疫苗样本。

此前,Moderna安排了10-15名员工加班,对样品进行了效力和其他特性测试。截至2月7日,约500瓶mRNA-1273运送到了美国国家过敏和传染病研究所(NIAID),计划在4月底之前,对20-25名健康志愿者进行药物测试,这意味着火速开展临床试验。具体的结果,将在7月或8月公布。

他们曾预计完成这一疫苗的研发可能需要3个月以上,但现在用时一个月他们就完成了振奋人心的大进展!疫苗研发获得重大进展消息传出后,Moderna股价大涨,昨日更是逆市涨超27%!

据悉,不久前美国国立卫生研究院(NIH)也与Moderna签署了合作伙伴协议,显示出美国NIH对Moderna信使RNA(mRNA)平台快速制备疫苗的信心。

绝妙策略与“利器”加持

当中国1月11日向全球公布新冠病毒基因序列后,Moderna和美国国家卫生研究院疫苗研究中心的同事们就下载了这一份数据,第一时间分析了病毒表面的核心蛋白序列,并找到了他们认为最有可能在疫苗中产生预期免疫反应的部分,从而可以根据这一序列研发出相应疫苗。

Moderna的策略是通过将病毒序列转化为信使RNA(mRNA)生产疫苗,当注入人体时,mRNA会使人体产生可触发所需免疫反应的特定病毒蛋白。

用mRNA来指导抗原蛋白的合成(图源:Moderna官网)

而且,mRNA不需要病毒或其蛋白质的实际样本,就能产生具有遗传密码的核酸(药物/疫苗),指示人体自身的细胞从病毒中合成某些蛋白质,来引发免疫反应。

其采用RNA或DNA的形式,包含构建蛋白质代码的分子,这一过程无疑减少了开发时间的成本,因为科学家不再需要培养整个病毒。从技术角度考虑,mRNA药物减少了致癌、致突变风险,相比基因疗法有着极大的优势。

多种载体的尝试应用,使得新冠病毒疫苗开发或将引发现代生物技术的一场潜在革命。Moderna的mRNA1273疫苗,正是编码了病毒刺突蛋白(S蛋白,被认为是膜融合和宿主细胞感染的关键复合物)。

疫苗7-8月才公布结果,意义大吗?

不过,需要注意的是,疫苗研发的大体流程和周期包括两个阶段:

第一个阶段是疫苗前期研发过程,包括获得免疫原(获得活病毒、分离相关亚单位、通过基因重组技术获得重组蛋白或者合成相关的DNA(RNA))、免疫反应测试、动物保护测试、免疫原生产工艺(放大)优化、临床前毒理研究等环节。

第二个阶段是疫苗研发及注册过程,包括临床前研究、申报临床、开展临床试验,最后才能实现疫苗上市。全过程大约需要6-18个月的时长。

而关键的3期临床试验,则计划在2021年展开。

到了具体公布结果的7-8月,Moderna的疫苗意义还大吗?对此Moderna公司科学家称,随着本次新冠病毒疫情蔓延,可能会成为周期性流行疾病,而疫苗是彻底根治的有效方法。

但如此快速研发出能够用于人体的疫苗背后,并非没有风险。

Moderna使用的基因技术,还没有产生出任何一种被批准上市的人类疫苗,因此这种药物是否有效还不能完全确定,需要临床试验,这也进一步带来时间问题。Moderna也在公告中指出,他们平台只是“有可能”应对冠状病毒等新兴的病毒威胁,且之前尚未测试过类似的快速应对能力。

需要注意的是,接下来进行的只是第一阶段测试,完成之后才能够开展下一阶段的临床研究。或许大面积推广,至少得等到明年。

自2003年SARS暴发以来,冠状病毒已经进攻了人类三次,每一次都给人类带来了巨大的痛苦。研发出完成临床试验的冠状病毒疫苗产品,人类才有主动出击的机会。但重大传染性疫苗的研发之路有时颇为漫长、不可预测且代价昂贵。它的诞生不仅需要科学家努力,更需要政府支持,需要大的资方和药厂接手——Moderna的努力,无疑是让医学界敬佩的。

综合来看,只要获得病毒基因组序列,就有望在几个月内研发出疫苗的前景,使得mRNA疫苗成为了预防急性传染病的一大潜在方案。

生物技术研发领域的“黑马”

Moderna由哈佛团队创办于2010年,是生物技术领域的新锐企业,其愿景是在未来十年内将100种药物投入到临床试验中去,用于治疗所有的疾病——从肿瘤到罕见的遗传性疾病。该公司这自成立以来就以开发人类蛋白质以及抗体药物作为公司的核心,并致力于通过mRNA疗法治疗传染病、癌症、罕见病、心血管疾病等疾病。

Moderna是全球三大mRNA巨头之一,其mRNA疗法也同样是号称能够改变世界的新技术。mRNA是体内细胞用来制造蛋白质以预防或对抗疾病的一系列指令,细胞通过这些指令制造蛋白质并将它们送到身体的各个部位,这样一来患者体内的细胞就成为了产生药物疗法的“体内工厂”。

截止目前Modern拥有包括疫苗在内的多个项目,涉及感染性疾病、肿瘤和心血管疾病三大领域。

该公司目前的mRNA疗法研发管线中有21个研发项目,编码24种不同的蛋白。其中包括10种不同抗原可用于开发传染病疫苗。其中进展最快的一款在研疗法叫做mRNA-1647,针对的是巨细胞病毒(CMV)感染。Moderna目前有19款在研药物,其中10种已经进入临床,而适应证包括癌症、罕见病、心血管疾病、传染病等多个领域 。

Moderna Therapeutics研发管线(图片来源:Moderna Therapeutics官网)

融资屡创纪录,任性“不差钱”

最近,Moderna正在公开市场发行更多股票,希望能再筹集5亿美元,用于临床开发和药物发现以及扩大其mRNA技术平台。不过,Moderna向美国证券交易委员会(SEC)提交的申请文件中没有提到此次新冠疫情,只是提到Modern的研发管线计划涉及传染病、免疫肿瘤学、罕见病、自身免疫性疾病和心血管疾病。

Moderna已融资近30亿美金,估值节节攀升已超75亿美元。翻看Moderna在2018年的IPO上市记录,其以6.04亿美元的首次公开募股(IPO)创下了生物科技行业纪录。做出成绩后,它背后的“金主”们砸起钱来越来慷慨:

2015年1月,原本低调的Moderna获得了高达4.5亿美元的融资,一度成为了生物科技领域史上最大规模的私募股权融资公司。此后它又屡屡打破融资纪录,让同行企业艳羡不已。

游刃有余的商业运作

Moderna的成功还来自于其成功的运作。核心领导层和核心科研技术人员的稳定,保证了公司核心政策和技术的延续性;给予科研人员足够的自由开发新产品,短短6年中就有19种在研药物。

公司还积极寻找合作伙伴,并成功通过合作拿到大量研发资源并建立了投资人的信心:

同时Moderna也投入了不少精力开发政府和基金会关心的项目:

综上来看,全新的药物开发平台、巨大的市场潜力和成功的运作,铺就了Moderna的辉煌大道。未来几年内,它的一些临床项目结果也将陆续公布,独角兽的传奇是否可以续写将值得关注。

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