重磅!多发性骨髓瘤临床研究获突破性进展

新京报

发布时间: 19-04-1719:43新京报社官方帐号,优质财经领域创作者

新京报讯(记者 张秀兰)4月17日,记者从港股上市公司金斯瑞生物科技获悉,子公司南京传奇生物科技有限公司(以下简称南京传奇生物)新型CART(嵌合抗原受体T细胞)治疗复发/难治多发性骨髓瘤获得显著疗效。

近日,国家转化医学中心(上海)与金斯瑞生物科技有限公司(以下简称金斯瑞)子公司南京传奇生物合作,联合上海长征医院、江苏省人民医院,在国际综合性权威学术期刊《美国科学院院刊》(PNAS)发表了题为“Exploratory trial of a biepitopic CART targeting B-cell maturation antigen in relapsed/refractory multiple myeloma”(靶向B-细胞成熟抗原的双表位CART治疗复发/难治多发性骨髓瘤的探索性临床试验)的学术论文,新型CART治疗复发/难治多发性骨髓瘤(multiple myeloma)获得显著疗效,研究者对风险控制还提出了有效措施。

该论文是一项由研究者发起的多中心探索性Ⅰ期临床试验。上海瑞金医院联合上海长征医院、江苏省人民医院血液病中心,采用南京传奇生物研发的针对BCMA抗原的双表位CART细胞(产品代号LCAR-B38M),治疗了17例复发难治性(R/R)多发性骨髓瘤,总反应率为88.2%;至随访截点,17例患者的中位随访时间为417天,总体生存率为63.5%;无进展生存率为53%。研究发现,有两例长期缓解的患者出现了骨髓正常造血, 血浆免疫球蛋白由单克隆恶性增生转变为多克隆正常蛋白,提示免疫功能恢复正常。为达到治愈多发性骨髓瘤的目的, 研究者在文中提出,CART未来可作为初发多发性骨髓瘤的一线治疗;对复发难治患者需与现有的其他疗法相结合,有可能获得更多的治愈的希望。

多发性骨髓瘤好发于45岁以上的中老年人, 随着老龄化进程的加快,每年患者数量也在快速增长。CART技术是目前新兴的细胞免疫疗法,目前较多应用于急性淋巴细胞白血病、恶性淋巴瘤等,并取得了令人鼓舞的疗效。国内现已完成的研究者发起的LCAR-B38M临床试验中也显示出了令人振奋的安全性和临床疗效,基于此,原国家食药监总局于2018年3月批准了南京传奇生物及杨森制药与国际同步在中国大陆地区开展CART细胞治疗的Ⅱ期临床试验(疗效初步确证性试验),该试验进一步优化和规范了治疗流程和方案。CAR-T治疗产品LCAR-B38M的临床研究也在全球同步推进,LCAR-B38M于2018年5月获得美国FDA的临床试验批件,于2019年4月获得欧洲药品管理局(EMA)优先药物审批资格(PRIME)。

编辑 岳清秀 校对 吴兴发

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