转自：药明康德

今日，美国盖伦基金会（TheGalien Foundation）公布了素有“医药界的诺贝尔奖”之称的盖伦奖（PrixGalien USA Awards）得奖名单。该奖项表彰为改善人类健康做出的杰出科学创新，被认为是医药和生物医疗行业的最高荣誉之一。

2024年盖伦奖包括最佳生物技术产品奖（BestBiotechnology Product），最佳医药产品奖（Best Pharmaceutical Product），最佳孤儿药/罕见病产品（BestProduct for Rare/Orphan Diseases）、最佳医疗技术产品奖（BestMedical Technology）、最佳初创公司奖（BestStartup）等奖项。

1

最佳生物技术产品奖

Enhertu，第一三共（Daiichi Sankyo）和阿斯利康（AstraZeneca）

Enhertu（trastuzumab deruxtecan）是阿斯利康和第一三共联合开发的抗体偶联药物（ADC）。它采用第一三共专有的DXd ADC技术平台设计，由靶向HER2的人源化单克隆抗体通过四肽可裂解连接子，与拓扑异构酶1抑制剂有效载荷连接组成。Enhertu在2019年首次获美国FDA批准，用以治疗无法切除或转移性HER2阳性乳腺癌患者。今年4月，FDA批准该疗法用于治疗不可切除或转移性HER2阳性实体瘤成年患者，这些患者已接受过先前治疗且缺乏满意的替代治疗选项。新闻稿指出，Enhertu是首款具有不限癌种适应症的HER2靶向ADC疗法。

目前该疗法正在接受美国FDA审评其用于治疗不可切除或转移性HER2低或HER2超低表达的乳腺癌成年患者，这些患者接受过至少一线内分泌疗法治疗转移性疾病。美国FDA预计在2025年第一季度完成审评。根据新闻稿，如果获得批准，Enhertu将成为转移性乳腺癌患者化疗前使用的首个HER2靶向ADC疗法。

2

最佳医药产品奖

Paxlovid，辉瑞（Pfizer）

Paxlovid（nirmatrelvir & ritonavir）是一款SARS-CoV-2主要蛋白酶（Mpro，3CL蛋白酶）抑制剂。由于Paxlovid是一款口服疗法，因此个体可以在感染后尽早接受治疗，这可能有助于患者避免发生可能导致住院和死亡的重症。Nirmatrelvir源自辉瑞实验室，旨在阻断病毒复制所需Mpro酶的活性。与低剂量ritonavir联合使用有助于减缓nirmatrelvir的代谢或分解，使其在体内以更高的浓度保持更长时间的活性，以帮助对抗病毒。

值得一提的是，许多病毒株通过在其表面刺突蛋白产生变异而对现有疗法产生耐药性。然而，由于Paxlovid的作用机制为在细胞内通过与高度保守的Mpro蛋白结合而起作用，因此较不受此类变异影响。根据新闻稿，Paxlovid是首个获FDA批准的COVID-19口服治疗药物。

3

最佳孤儿药/罕见病产品奖

Kimmtrak，Immunocore

Kimmtrak（tebentafusp）是一款创新双特异性蛋白，包含两部分：一端是具有高亲和力的可溶性T细胞受体（TCR），另一端是抗CD3的免疫效应结构域。这款疗法能特异性地靶向gp100，一种在黑色素细胞和黑色素瘤中表达的抗原。这款“first-in-class”疗法曾获得美国FDA的突破性疗法认定、快速通道资格、孤儿药资格、以及优先审评资格。2022年1月，美国FDA批准Kimmtrak上市，用于治疗特定的葡萄膜黑色素瘤。新闻稿指出，这项批准创下了多个第一：它是FDA批准的首款治疗不可切除或转移性葡萄膜黑色素瘤的疗法。它同样是首款获得监管批准的T细胞受体疗法，以及首款获FDA批准的治疗实体肿瘤的双特异性T细胞接合器。

Kimmtrak的获批是基于一项3期临床试验的结果。分析显示，Kimmtrak作为葡萄膜黑色素瘤患者的一线疗法，患者的死亡风险降低49%（HR=0.51，95% CI：0.37-0.71，p<0.0001）。Kimmtrak组的中位总生存期为21.7个月，活性对照组为16.0个月。安全性上，治疗相关不良事件具有可控性。

4

最佳医疗技术产品奖

Butterfly iQ3手持式超声波系统，Butterfly Network

Butterfly iQ3手持式超声波系统是一款先进的半导体单探头全身超声设备。与前代产品相比，Butterfly iQ3在多个方面进行了显著提升：它采用全新符合人体工程学的设计，机身更小巧、轻便且平衡性更佳，提供更舒适的使用体验。同时，iQ3的数据处理速度提升了两倍，使图像分辨率、灵敏度和穿透力得到了优化，从而提高了诊断的准确性。此外，该设备新增了快速3D成像功能，支持iQ Slice和iQ Fan等自动图像捕捉模式，使成像更高效、全面。Butterfly iQ3的便携式设计和高质量成像，为医疗专业人士在各式临床环境中提供强大且灵活的诊断工具。

5

最佳初创公司奖

Pentavere

Pentavere是一家致力于患者识别的医疗科技公司，该公司利用人工智能引擎识别符合既定药物或干预措施条件的患者，以改善患者的治疗效果。Pentavere运用其先进的人工智能和自然语言处理（NLP）专有技术引擎DARWEN，快速且高效地从大型非结构化医疗数据存储库中提取真实世界证据（RWE）和拯救生命的洞见（LSI）。这些非结构化数据存储库包括临床笔记、转录文本、实验室测试、病理和诊断报告，完整记录了患者的医疗历程。Pentavere的技术使得这些传统上难以整合和分析的数据得以有效利用，为医疗专业人员提供关键洞见，加速患者的识别和精准治疗。

CervoMed

CervoMed是一家专注于研发治疗年龄相关神经系统疾病药物的临床阶段医药公司。该公司目前正在开发一种名为neflamapimod的在研口服小分子药物，该药物可以穿越血脑屏障并抑制p38丝裂原活化蛋白激酶α（p38 MAPKα）。Neflamapimod有望治疗突触功能障碍，这是一种可逆病变过程，存在于包含如路易体痴呆症（DLB）在内的神经退行性疾病。Neflamapimod目前正在一项针对早期DLB患者的2b期临床研究中进行评估。目前，DLB尚无获得美国FDA或欧洲药品管理局批准的治疗方案，开发中的药物也较为有限。当前的标准治疗是使用胆碱酯酶抑制剂，虽然这类药物在阿尔茨海默病患者中得到批准，但在DLB患者中仅能暂时改善认知功能，难以改善疾病的运动症状。CervoMed的研发为DLB等神经系统疾病的患者带来了新的希望。

（转自：药明康德）