助力药物研发 成都首次进口脐带血造血干细胞
川观新闻2024-07-02 21:29
川观新闻记者 蒋君芳 肖莹佩
7月2日下午5点，经过近5天旅途，全程封存在超低温液氮容器中的十袋、总计250毫升脐带血造血干细胞，被送到了位于成都天府国际生物城内的成都优赛诺生物科技有限公司。这是成都药企首次进口脐带血造血干细胞用于细胞治疗药物研发。
脐带血属于海关卫生检疫监管的特殊物品，并且是特殊物品中风险管理等级最高的一类。“该原料顺利入境，是多个部门在过去一年多时间里密集沟通协商，形成合力的结果。”成都高新区生物产业局相关负责人介绍。
为何要为一家企业的申请“煞费苦心”？各方又做了些什么？
重大机遇面前企业很“烦忧”
发出特殊物品进口申请的优赛诺，是一家专注于异体通用型CAR-T细胞治疗药物研发及产业化的创新医药公司，在赛道中处于全球领先位置。自2016年起，全球至少有10家异体通用型CAR-T治疗公司进入正式临床试验阶段，但至今还没有一款异体通用型CAR-T产品上市，技术门槛之高可想而知。
新药创新领域，时间至关重要。“晚一天，其他同领域企业可能就抢先上市，占据市场先机。”成都优赛诺生物科技有限公司公共事务总监姚喆介绍，去年8月公司向主管部门提出了进口申请，但困难重重。“进口脐带血造血干细胞，成都过去没有过先例，各级部门对这一新生事物都需要一个理解和消化的时间。”
为何要走进口这条路？姚喆介绍，按照计划，公司今年要向中美同步申请新药临床试验，但却面临着一个现实困境，若要在未来开展海外临床研究，就需要利用来自海外的脐血针对性地开展异体通用型CAR-T产品研发。“公司也可以选择去海外建厂开展后续研发研发工作，但研发成本和经营成本会陡增，更重要的是，可能会造成技术外漏、产能外移。”
物品到达优赛诺 优赛诺供图
优赛诺的申请引起了有关部门的重视。“新药研发一旦成功，将形成一个巨大的市场，是发展新质生产力的重要体现。”成都高新区生物产业局相关负责人说道。
优赛诺距离成功远吗？记者了解到，从临床数据看，优赛诺的脐血来源异体通用型CAR-T产品已显示了针对急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）及系统性红斑狼疮（SLE）的终末期患者良好的治疗效果，“已上市的自体型CAR-T产品，注射一剂药物高达上百万元，而我们的产品通过工艺流程创新，可以实现规模化生产，降低用药成本，患者注射一剂有望控制在10万元左右。”姚喆介绍，公司不到400平米的核心车间，计划布局4条生产线，单条生产线的产值可达到10亿元。
“关地协同” 完成“首例”突破
如何破冰？“成都从去年开始就在探索生物医药特殊物品出入境‘关地协同’综合监管模式。”成都高新区生物产业局企业服务处相关负责人介绍，依照这一模式，已有一些企业完成了生物医药特殊物品的入境，比如微生物、生物制品等，“这是我们找到的脐带血造血干细胞可以入境的一个政策依据。”
“关地协同”的具体操作办法，是由地方政府根据产业发展情况和监管能力建设情况，设置本区域生物医药特殊物品进出境推进机制，建立本地优质企业“白名单”。成都海关对“白名单”企业（机构）申报的特殊物品，根据风险评估结果，依法开展相应特殊物品的卫生检疫审批，给予快速通关验放，提升后续监管效能。
公司工作人员核对物品信息 优赛诺供图
尽管有制度可依，优赛诺的申请仍面临很多挑战。成都高新区生物局企业服务处相关负责人介绍，该工作仅在成都高新区一级就涉及到了国际合作局、生物局、科创局等七个部门。“脐带血造血干细胞是特殊物品中风险等级最高的，从区到市，各部门通过多次开会协调沟通，组织专家论证，最终在它的安全性上达成一致意见。”
企业自身也有功课要做。比如根据要求建设一个生物安全二级实验室。“针对脐带血造血干细胞的操作，将全程在该实验室中进行。政府部门也会不定期过来检查。”姚喆说，在成都海关和市区各政府部门支持下，企业于今年6月拿到了特殊物品出入境卫生检疫审批单，“这一过程中，我们深切感受到了成都对于企业发展的呵护。”
近年来，随着成都市医药健康产业加快融入全球创新链，企业对生物医药特殊物品出入境快速通关的需求日益增多。记者注意到，最新的成都营商环境6.0版政策，“优化生物医药特殊物品出入境‘关地协同’通关便利化措施”纳入其中。“下一步，我们将进一步深化企业服务，掌握企业特殊物品申报需求，有效提升企业‘白名单’准入效率、降低通关时间，助力企业拓展海外市场。”成都高新区生物产业局相关负责人说道。
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