延缓1型糖尿病发病新药落地博鳌，专家：早筛是干预疾病关键
澎湃新闻2024-06-29 15:10
澎湃新闻（www.thepaper.cn）获悉，6月28日，全球首个且唯一获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于延缓1型糖尿病发病的创新靶向疗法Teplizumab（商品名：Tzield）获批先行先试，作为临床急需的进口药品落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区。
1型糖尿病是一种由于产生胰岛素的胰岛β细胞遭到自身免疫系统破坏，从而影响人体自身调节血糖水平的能力受到影响的慢性自身免疫性疾病。Teplizumab作为一种CD3靶向的单克隆抗体，适用于延缓成人和8岁及以上儿童1型糖尿病患者从2期进展为3期，延缓疾病发病近3年，可延缓患者进入长期胰岛素的治疗阶段。
数据显示，我国1型糖尿病发病率为1.01/10万人年，高发于10-14岁，呈低年龄化趋势，已成为威胁儿童和青少年健康的重大内分泌疾病。患者每天至少接受4次胰岛素注射，终身注射高达65000支。有研究显示，患者的预期寿命缩短，10岁前确诊的患者预期寿命减少16年，而20岁后确诊的则减少10年。与此同时，近50%的患者家庭承受中至重度家庭经济损失，大部分患者家庭在升学、就业、婚恋等方面受到不同程度阻力，病耻感严重。
近日，中华医学会糖尿病学分会1型糖尿病学组组长、安徽医科大学校长翁建平和国内最大的1型糖患者交流社区“糖糖圈”创始人曾锡锋接受了澎湃新闻的采访，他们二人早在十多年前就开始推动这一疾病领域的临床科研和为患者发声，为提高社会对1型糖尿病的认识和关注作出了重要贡献。
发病低龄化，1型糖尿病患者平均预期寿命减少
1型糖尿病是慢性自身免疫疾病，患者体内胰岛素“匮乏”。翁建平介绍，患者必须依靠胰岛素注射来维持生命。在胰岛素被发现之前，患者平均寿命通常不会超过一年。由于缺乏胰岛素，他们会迅速消瘦或陷入昏迷，无法正常生长发育。
翁建平表示，患者日复一日进行疾病管理，这是个艰辛且漫长的过程，其中包括注射胰岛素、精确控制饮食与运动，以保持血糖平衡，但儿童和青少年治疗的依从性和自控力很有限，血糖达标率往往不到20%，这显著增加了急、慢性并发症的风险，从而严重影响患者的生活质量和预期寿命。
同时，对于家中有“小糖人”的家庭，近50%承受着中度至重度家庭经济损失，投入大量的时间和精力来照料孩子。数据显示，约有15%的母亲放弃职业生涯，转而全职照顾患者。翁建平教授表示，家长在照顾1型糖尿病患者的过程中，需要展现出高度的警觉性和应变能力，必须严格进行疾病管理。
此外，1型糖尿病患者通常“隐匿”在人群中，包括求学、工作、婚恋等人生各个阶段。数据显示，青少年1型糖尿病患者焦虑、抑郁的发生率分别为35.6%和15.6%，显著高于健康同龄人。
患者在不同人生阶段会遇到“棘手问题”，承受巨大的心理压力，却只能独自面对，缺乏社会支持。面对这种暂时还无法治愈的慢病，翁教授能做的，就是“有时治愈，常常帮助，总是安慰”。
曾锡锋是一位1型糖尿病患儿的父亲，女儿从出生第一天就住在NICU（新生儿重症监护室。曾锡锋表示，一开始女儿血糖偏低，医生尝试通过喂食和给予葡萄糖纠正，却发现血糖居高不下，在27-28mmol/L左右。后来才知道，是1型糖尿病的缘故。这对28岁的年轻父母，开始了漫长的求医之路，从深圳到广州，辗转6所医院找到翁建平教授。这是曾锡锋和翁建平教授缘分的开始。
从个体到群体，不让任何一个患者掉队
谁也未曾料到，这对医患最终成为了“战友”。在接下来的10年多里,共同克服了1型糖尿病领域的诸多障碍，创造了一个个里程碑，越来越多的患者因此受益。
相较于2型糖尿病，1型糖尿病在基础研究、科学创新方面发展缓慢。作为最早一批投身于1型糖尿病领域的专家，在翁建平的牵头下，发起了我国首个全年龄段的1型糖尿病流行病学研究，涵盖全国505家医院。2018年，该研究结果在《英国医学杂志》（BMJ）和美国科学促进协会网站同期发表，首次揭示了中国1型糖尿病的整体发病情况，填补了我国在这一领域的数据空白。
2015年，翁建平作为医学顾问指导曾锡锋开发1型糖尿病患者自我管理教育App——“糖糖圈”，为患者相互学习，交流经验提供平台。一项研究显示，1位1型糖患者平均要学习近600个技能才能做好疾病管理。APP平台中，新糖友家庭得到资深糖友家庭的帮助和鼓励，成长后他们继续帮助他们，实现线上社群良性传帮带。截止到2023 年底，“糖糖圈”已成为国内最大的1型糖尿病医患交互平台，用户超过10万人。
除此之外，在翁建平的牵线下，2021年曾锡锋与三位患儿家长共同成立“萱草1型糖尿病公益基金”，希望帮助1型糖尿病患儿逐步解决成长中的校园共性问题，创造友好的社会及校园环境。在翁教授的指导下，《1型糖尿病患者在校管理指南》也即将发布，保障患者校园的安全及同等接受教育的权利，让患儿有学可上，安心上学，不再“隐糖”。
高危早筛，防治1型糖尿病关口前移
1型糖尿病的诊疗领域也迎来了百年以来的重大突破。“创新靶向疗法的出现，填补1型糖尿病领域疾病修饰疗法的治疗空白。作为一种CD3靶向的单克隆抗体，它从病因上实现对胰岛β细胞的保护，进而延缓1型糖尿病发病近3年。这是继胰岛素问世100年以来，这个领域的又一重大突破。”翁建平说。
1型糖尿病进展有3个分期，1期患者会出现胰岛自身免疫紊乱，但血糖水平保持正常且无临床症状；2期通常被视为“糖尿病前期”，胰岛自身免疫出现紊乱并伴随血糖异常，但尚无临床症状；而3期则进入“糖尿病期”，出现典型的“三多一少”症状，包括多尿、多饮、体重减轻等。
儿童青少年患者病情尤其隐匿，超过50%的患者在确诊时已伴有糖尿病酮症酸中毒。此时患者已处于1型糖尿病3期，体内大部分胰岛β细胞已遭受破坏。因此，1型糖尿病的防治关口前移迫在眉睫。
翁建平指出，早筛是早期干预1型糖尿病的关键策略，对于1型糖尿病家族史（尤其是一级亲属）或携带人类白细胞抗原（HLA）易感基因的这两类高危人群，定期去内分泌科或儿科内分泌专科进行“胰岛自身抗体”筛查，可有效预测1型糖尿病及其进展。
澎湃新闻记者 张依琳 实习生 王婷
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