国家霸气！70万一针救命药降至3万，孩子有救了
人民资讯2021-12-03 18:20
「本文来源：21世纪商业评论」
文/ 韩璐 编辑/ 曹彦君
“我的孩子有救了！”一位山东母亲在视频平台上喜极而泣。
12月3日上午，2021年国家医保药品目录调整结果公布，曾经定价69.7万元一针的诺西那生钠注射液顺利进入医保，这是全球首款精准靶向治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的药物，研制企业为美国渤健公司。
这款药在2019年获批，按每名患者每年注射6支算，一名患者自费的医疗费用约420万元，且要终身注射。
今年，渤健推出援助计划，将年均治疗费用降至55万，多数家庭依然无力负担，进入医保目录，是他们最大的期盼。
幸好3年后，一切如愿以偿。医保最终价格暂未公布，但从网传视频看，患者全年自付费用将降低到10万。
定价70万的无奈
今年的医保目录调整，一个特点是聚焦“天价药”扎堆的罕见病领域。
诺西那生钠注射液是典型。
2020年8月，“一针药70万元”的新闻冲上微博热搜，今年9月，西安交大第二附属医院一张55万的收费票据，再度引来舆论关注。
该药治疗的SMA，为常染色体隐性遗传病，是第二常见的遗传性神经肌肉病，位列2018年5月《第一批罕见病目录》的第110号。
SMA有“婴幼儿遗传病杀手”之称，按照患者起病年龄和疾病严重程度，大分为4型，其中1型6个月内起病，从来不能独坐，2岁以内死亡；2型6-18个月起病，从来不能独站，平均寿命25岁。
新生儿发病率约为1/6000—1/10000，近80%为1-2型。
据推测，中国内地每年新发患者大概在2000名左右，患者总数量约为3-5万名，全球患者人数不到50万人。
临床数据表明，患者在连续使用诺西那生钠注射液4.8年后，存活率为100%，96%的患者能够在辅助下行走。
“如果患儿在症状出现前就接受药物治疗的，其运动功能发展和正常孩子几乎一样。”北京大学药学院药事管理与临床药学系教授博士生导师史录文说。
这么一款好药，为什么要定价70万元一支？
于药企来说，一款新药的研发，平均10年、10亿美金，罕见病可能更高，专利保护期只有20年，而SMA这类病患者少，销量有限，成本无法大规模摊薄，价格自然高。
诺西那生钠注射液，在全球都不便宜。
在美国，一针诺西那生钠注射液的单价是12.5万美金一针，约合80万元；在澳大利亚，患者自付41澳元，约280元一针，因为该药品进入了社保，政府的集采价也要55万人民币。
其他SMA药物，同样价格高昂。
诺华Zolgensma（尚未在中国上市）在美国的定价是210万美元，约合1400万元，是全球最贵的药物；罗氏Evrysdi（利司扑兰）是全球首个口服SMA疗法，国内年费用约30万元-100万元不等。
3小时，砍到地板价
自诺西那生钠注射液获批以来，医保局一直在争取将其降价进医保。
2020年，医保局喊话，将该药纳入谈判日程，但价格悬殊，渤健方没有参与谈判。今年，渤健公司代表在医保谈判的最后一天才现身。
据现场媒体报道，渤健代表的谈判时长足足有3小时，远超大热门肿瘤药物。
按照医保30万的价格线，这款天价药可能被医保局“砍”到了地板价。
此前央视新闻披露的一段视频，有外界猜测正是诺西那生钠注射液的谈判现场，经历2轮共9次谈判，最终价格从首次报价53680元/支（5毫升12毫克）降至34020元/支（药企最终轮报价）。
按照现场视频看，医保局建议价格为33000元/支，尽管最终成交价未定，有市场预计按照这个区间，一年6针的治疗方案，年治疗费用约20万元，以乙类报销比例60-70%预估，患者全年自付费用不到10万。
医保结果公布后，渤健生物官方称，诺西那生钠注射液是首次参与医保谈判，也是首个被纳入国家医保目录的高值罕见病药物，“将大举改善中国SMA患者的治疗现状，切实减轻其治疗经济负担”。
“我们很骄傲这款罕见病治疗药物首次参与国谈，即被纳入医保目录。”渤健亚太区总裁温浩基公开表示。
一位行业分析师向《21CBR》记者表示，渤健在今年推出的援助计划，可以解读为在为进医保做准备。
中国人口基数足够大，一进医保，罕见病患者从几十个、几百个，变成覆盖几千或者几万，薄利多销，药企能算过经济账。
另外，同类药物的竞争不可忽视。
就SMA来说，罗氏口服药利司扑兰也在今年获批，可能要博一下医保。
“今年罗氏的利司扑兰有些像去年的渤健，在谈判日程中，但没有参与，明年就不一定了。”分析师说。
竞争加剧，进医保的先机不可失。
保基础也要保天价
从公布的国家医保药品目录看，诺西那生钠并不是进入医保的唯一高值药。
今年的医保谈判，瞄准数款百万级的治疗用药，武田制药年费用百万元的阿加糖酶α注射用浓溶液也被纳入医保，该药主要治疗法布雷病。
对于这样的安排，外界有不同的声音。
医保是中国最基础、最主要的医疗支付渠道，对其所承担的作用一直有不同说法，究竟保基本还是保高价，才能体现政策的公平性？
北京大学第一医院丁洁告诉《21CBR》记者，国家的医保是广覆盖、保基本，将昂贵的药推到医保局来担负，确实有困难。
更何况新冠疫情后，医保支付的压力不小。
国家医保局谈判代表、福建省医保局药械采购监管处处长张劲妮在谈判现场表示，中国的医保基金正处于一个非常困难的年份，包括新冠肺炎前期医保基金的减征缓征，另外疫苗的费用也占了医保基金非常大的支出。
“今年依旧开展医保谈判，的确展现了国家人民健康至上的决心。”张劲妮说。
聚焦高价罕见病用药，她给出了一种解释：“医保一直在考虑的问题，就是每一个小群体都不应该被放弃。”
今年120万一针的CAR-T细胞疗法“阿基仑赛注射液”，最终未参与谈判，上述分析师表示：“按照医保这个态势，也许很快，企业就有意愿了。”
举报/反馈
0
0
收藏
分享
