FDA 批准诺华Kymriah治疗滤泡性淋巴瘤的再生医学先进疗法资格
佰傲谷2020-04-26 10:38
4月22日 ，诺华公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准 Kymriah 再生医学先进疗法（RMAT）资格，用于治疗复发或难治性（r/ r）滤泡性淋巴瘤（FL）患者，一旦获批，这将是 Kymriah 的第 3 个适应症。
Kymriah是FDA 批准的第一个 CAR-T 免疫细胞疗法，由宾夕法尼亚大学和诺华公司共同研发，2017 年 8 月获批上市。2019年销售额为2.78亿美元。现已有两大适应症：
病情难治或移植后复发或出现二次及以上复发的25岁及以下B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者（B-ALL）患者；
二次或多次全身治疗后治疗患有复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的成年患者；
滤泡性淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤（NHL）的第二种最常见形式，是一种惰性淋巴瘤，约占非霍奇金淋巴瘤病例的22％。尽管目前有新的治疗方法可以改善总生存期，但 FL 被认为是易复发且无法治愈的恶性肿瘤，目前仍有尚未被满足的临床需求。
FDA授予 Kymriah 的 RMAT 资格，是依据一项名为 ELARA 的初步临床证据，这是一项正在进行的多中心 II 期临床研究，旨在确定 Kymriah 在成年复发或难治性FL患者中的疗效和安全性。
关于Kymriah
Kymriah的通用名为Tisagenlecleucel，中文名替沙来塞，是一种CD19嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）免疫疗法，由宾夕法尼亚大学和诺华公司共同研发。Kymriah作为使用患者自身T细胞来对抗癌症的一次性疗法，在嵌合抗原受体中使用4-1BB共刺激结构域来增强细胞的扩增和持久性。
Kymriah作为一款需要基因改造的自体T细胞免疫疗法，其每一次摄入都是针对患者自身T细胞的个性化疗法。Kymriah从个体患者的体内收集并提取出T细胞，并在生产中心进行遗传改造，使T细胞产生靶向并杀伤带有CD19抗原的白血病细胞。当这些T细胞改造完成后，就会被输注回患者体内，继而杀死癌细胞进行治疗。
Kymriah在全球的上市之路
在美国：Kymriah于2017年8月获FDA批准上市，获得批准用于治疗25岁以下青少年B细胞前体急性淋巴细胞白血病(B-ALL)患者。而后紧接着2018年5月，FDA又批准了Kymriah的第二个适应症—复发或难治性大B细胞淋巴瘤。在美国，Kymriah针对B-ALL和DLBCL的定价分别为47.5万美元和37.3万美元，Yescarta针对DLBCL的定价为37.3万美元。
在欧洲：2018年8月，欧盟委员会(EMA)批准了Kymriah上市。2018年9月，加拿大卫生部批准了Kymriah上市，用于治疗3至25岁的复发或难治性B-ALL儿童和成人患者以及复发或难治性大B细胞淋巴瘤的成人患者。
日本厚生：2019年3月27日，日本厚生劳动省（MHLW）正式批准了Kymriah，用于治疗CD19阳性复发或难治性（r / r）B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）和CD19阳性r/r弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。
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