在中国每10万人中就有约1.6个多发性骨髓瘤患者，发病率呈逐年增高状态。同时，多发性骨髓瘤目前仍然是一种不可治愈的恶性血液肿瘤，患者终将面临复发困境。复发的次数越多，治疗难度也随之增加，患者无进展生存和复发后的生存时间越短。在全球血液学领域盛会，欧洲血液协会年会上，又一项在中国开展的真实世界研究开辟创新通道，加速复发或难治性多发性骨髓瘤创新药物可及。

这项研究来自中国海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区开展的一项真实世界研究最新进展。IsaFiRsT研究数据显示，新一代CD38单抗Isatuximab与泊马度胺和地塞米松的联合疗法对于中国复发或难治性多发性骨髓瘤患者客观缓解率达82.6%。

上海交通大学医学院附属瑞金医院赵维莅教授介绍：

“基于多发性骨髓瘤患者未被满足的治疗需求，IsaFiRsT研究采用中国真实世界研究数据分析了Isatuximab+泊马度胺+地塞米松方案在我国RR 复发或难治性多发性骨髓瘤人群中的疗效。瑞金海南医院用时仅238天快速推进完成Isatuximab注射液真研项目，Isatuximab也成为首个利用乐城真实世界数据获国家药监局受理上市许可申请的血液肿瘤治疗药物。”

研究共纳入24例既往接受过≥2种治疗（包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤患者。中位年龄为62岁，91.7%的患者对PI耐药，95.8%的患者对来那度胺耐药，91.7%的患者为双重耐药，91.7%的患者对既往最后一线治疗耐药。接受Isa-Pd治疗，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

截至2023年11月12日，研究者评估客观缓解率的为82.6%，与全球III期ICARIA-MM研究结果一致。至首次缓解的中位时间为1.18个月。此外，未发现新的安全性信号，整体不良反应可控。

为促进国际先进药品及医疗器械尽快进入中国市场惠及患者，近年来药监部门探索将真实世界数据应用于药械产品的审评审批。作为我国唯一的“医疗特区”，乐城先行区借助“先行先试”等特许政策，开展国际前沿的真实世界数据应用研究，为全国药械审评审批制度改革积累经验、探索方法。

目前，以上海瑞金医院为输出医院、海南省人民医院为依托单位，正积极推进多项真实世界研究的落地开展。而Isatuximab就是首批在乐城国际医疗旅游先行区开展临床真实世界数据研究的三个试点药品之一。

在我国即将进入中度老龄化社会背景下，患者亟需更多创新、优质的药物和解决方案。

赛诺菲中国临床研发负责人黄俊铭表示：“真实世界证据在推动注册、准入等多个方面体现出创新价值，为创新产品可及开辟了加速通道，受到全球范围药品监管机构、制药工业界和学术界的共同关注。

此外，在刚结束的美国临床肿瘤学会年会上， Isatuximab另一项与硼替佐米、来那度胺和地塞米松（VRd）联合使用，用于治疗不适合移植的新诊断多发性骨髓瘤的3期临床研究也公布。与VRd的标准治疗相比，Isatuximab与VRd的联合使用可降低40%的复发或死亡风险，有望尽快将创新选择带给更多多发性骨髓瘤患者。