重大突破！国产基因药或在8年后面世，一针治愈绝症，造福全人类
39健康网2020-07-03 10:57
世界首例！北大教授用基因编辑治疗艾滋病和白血病，取得重大突破
只需要打一针，就能治愈罕见绝症，甚至是癌症，可能性有多大？
看似遥不可及的“妄想”，其实正在一步步变成现实。
图源：封面新闻一、探访中国顶级基因编辑实验室，90后是主力
基因编辑技术即通过对目标基因进行特定修饰，敲出或插入基因来达到治疗目的。
基因编辑技术是21世纪生命科学最重要的技术之一，2019年6月10日，中科院脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉团队的最新技术成果在国际顶尖学术杂志《Nature》上发布。研究成果让杨辉相信，他们或许打造出国产基因编辑药物。
图源：杨辉PPT中国顶级基因编辑实验室是什么样的？
杨辉，在2014年从美国攻读博士后，便回国成立了现在的基因编辑技术团队。在杨辉的团队里，平均年龄都不到30岁，90后是主力，杨辉作为团队中的老大哥，也只有34岁，科研人员可以根据自己的喜好来选择工作时间，这些年轻人正在成为中国基因编辑技术的骨干力量。
从2017年到现在，这短短几年的时间里，他们在《Nature》和《Science》等国际顶级的期刊上发表了数十篇相关论文。
团队部分成员 图源：封面新闻杨辉团队的大部分成员都是新手，目前国内基因编辑领域人才的储备不够，很多好的博后都出国了，不过现在人才短缺的形势有所好转。
二、一针治愈绝症？8-10年后或将面世
对于很多目前无法治愈的绝症，未来可能只需要打一针基因编辑药物就能治愈一些绝症，杨辉预计在8至10年后，国产的基因编辑药物可能面世，治愈脊髓性肌萎缩症（SMA）等多种疾病。
杨辉表示，现在动物实验已经做得很好，下一步就是开始临床实验，如果临床实验没问题，就能进一步药物上市。他们团队目前已经在上海注册了公司，希望能尽快将技术转化，开始临床实验。
图源：封面新闻如果基因编辑药物研发成功，那么这将是人类生物医药历史上的一个重要里程碑。尤其是一些罕见病，目前大多数没有可以医治的药物，如果不及时治疗，患者可能很快会面临死亡，因此罕见病患者是非常急需救治的。
如果基因编辑技术在罕见病患者身上应用后，没有安全性问题的话，很快就能拓展到常见病，后面的药物面世就很快。
三、基因编辑被寄予厚望
一直以来，基因编辑技术都被寄予厚望：治愈癌症或其他绝症。
目前，有11项基因编辑研发项目在欧盟或美国进入了临床开发阶段，现在的基因编辑研发，包括这一技术在体内外基因编辑、癌症免疫学方面的应用，现在已经有一些取得了成果。
1、白血病、艾滋病
2019年9月11日，来自中国北京大学的邓宏魁研究组联合解放军总医院第五医学中心陈虎研究组以及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组，共同在顶级医学杂志《新英格兰医学杂志》上发表了题为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》的研究论文，是世界首例。
他们初步证明了基因编辑的成体造血干细胞移植外人体内的安全性和可行性，并成功移植到一名同时患有HIV和白血病的27岁男性患者身上。
邓宏魁 图源：澎湃新闻2、癌症
2020年4月28日，《自然医学》发表了世界上首个基因编辑I期临床试验的结果，证明是安全且有效的。产品开发方为成都美杰赛尔，临床完成单位是华西医院，两者并列为第一作者。
该项1期临床试验一共招募了22名肺癌晚期患者进行临床试验，这些患者都是现阶段没有有效治疗方法的癌症患者。试验团队分离出患者的免疫细胞，再通过基因编辑对它们进行武装，最后大规模培养，输回患者体内去和癌细胞斗争。
研究人员得出结论：该项基因编辑技术在临床上应用是安全可行的，未来可以用改进的基因编辑技术来提高治疗效果。
3、地中海贫血
英国《新科学家》最近的报道显示，在欧洲血液学协会召开的视频会议上，美国研究人员宣布，他们通过CRISPR技术对患者的骨髓干细胞进行基因编辑，一位镰状细胞疾病患者和两位β地中海贫血患者均不再需要进行输血治疗。
美国田纳西州萨拉·坎农研究所的海达尔·弗朗苟尔在一份声明中解释到：这证明了CRISPR技术在镰状细胞疾病和β地中海贫血患者身上都取得了功能性治愈效果。
相信在不久的未来基因编辑技术能攻破更多的疾病难题，造福无数患者。
参考资料：[1]《世界首个完整基因编辑I期临床试验在成都完成：安全有效》.四川观察.2020-04-28[2]《《自然》年度十大人物邓宏魁：基因编辑干细胞治艾滋病白血病》.澎湃新闻.2019-12-18[3]《基因编辑技术治愈三名遗传病患者：包括β地中海贫血》.科技日报.2020-06-16
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